目的 探讨靶向药物聚ADP核糖聚合酶（PARP）抑制剂尼拉帕利联合低剂量化疗药物（顺铂+依托泊苷）治疗儿童复发性PFA型室管膜瘤的有效性和安全性。方法 纳入2022年1月至2024年1月复旦大学附属儿科医院收治的12例儿童复发性PFA型室管膜瘤患者，均接受尼拉帕利联合低剂量化疗药物顺铂和依托泊苷的治疗方案，统计肿瘤客观缓解率以评AMG510体内实验剂量估疗效；记录患儿耐受性和安全性指标如肝肾功能、心功能、恶心呕吐、疲劳、骨髓抑制、胃肠道反应、感染等不良反应。结果 共12例患儿中10例肿瘤体积缩小均≥30%，其中2例肿Vorinostat采购瘤体积缩小100%;1例肿瘤体积无变化；1例肿瘤WPB biogenesis体积增大20%，总客观缓解率为10/12。不良反应包括5例出现恶心呕吐，主要发生在药物化疗期间；8例出现不同程度骨髓抑制，均经对症治疗后症状缓解。结论 尼拉帕利联合低剂量化疗药物在儿童复发性PFA型室管膜瘤的治疗中具有较好疗效，安全性可控。